如果說二十世紀(jì)是藥物治療的時代，那么二十一世紀(jì)就是細(xì)胞治療的時代。傳統(tǒng)藥物在面對一些復(fù)雜的疾病時往往顯得束手無策，而干細(xì)胞在糖尿病、帕金森氏綜合征、老年癡呆癥、肝纖維化、白血病、抗衰老等多種領(lǐng)域均被證明有顯著療效，干細(xì)胞研究成果將造福于目前只能靠藥物維持的絕癥患者，有望引領(lǐng)全新的再生醫(yī)學(xué)革命。

熱鬧的國際市場

在巨大的潛力之下，近年來干細(xì)胞已成為世界各國科研機(jī)構(gòu)和企業(yè)競相研究的熱點(diǎn)，各國政府也紛紛將干細(xì)胞研究及應(yīng)用列為國家重點(diǎn)發(fā)展的產(chǎn)業(yè)。

剛于洛杉磯結(jié)束的美國再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)聯(lián)盟2015年年會就印證了上述觀點(diǎn)。美國再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)聯(lián)盟界定的再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)包括基因和基因修飾的細(xì)胞治療，組織工程和細(xì)胞治療。不論是哪個細(xì)分市場，國際細(xì)胞治療領(lǐng)域都已呈現(xiàn)出一片“繁花碩果”的景象。

首先是以細(xì)胞治療為主營業(yè)務(wù)的企業(yè)數(shù)量顯著增多，由2014年的580家增加到目前的672家，而且有20多個細(xì)胞治療產(chǎn)品進(jìn)入臨床成為常規(guī)治療手段。

其次干細(xì)胞治療產(chǎn)品也由2014年的378項增加至631項。這些臨床研究項目主要集中于腫瘤的攻克與心臟病的治療，多數(shù)處于II期和III期階段。這意味著在可預(yù)見的未來，將會有更多的細(xì)胞治療產(chǎn)品上市。

2015年國際資本市場在細(xì)胞治療領(lǐng)域的表現(xiàn)同樣熱烈而充滿信心

有數(shù)據(jù)表明，2015年國際再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)共計融資10.8億美金，比2014年增加了106%。其中較為活躍的領(lǐng)域?yàn)榛蚝突蛐揎椀募?xì)胞治療，較上一年增長84%。

由于政策的配套，轉(zhuǎn)化路徑的明確，國際資本市場對細(xì)胞治療的發(fā)展呈現(xiàn)積極樂觀的現(xiàn)狀，2014年~2015年間，納斯達(dá)克生物指數(shù)表現(xiàn)優(yōu)于納斯達(dá)克指數(shù)，納斯達(dá)克生物指數(shù)中基因治療企業(yè)的平均業(yè)績表現(xiàn)優(yōu)異。

資本市場的信心表明，再生醫(yī)學(xué)在可以預(yù)見的未來，會快速發(fā)展形成一個新興產(chǎn)業(yè)，這樣一個產(chǎn)業(yè)，也是一個足以重塑臨床未來健康管理和疾病干預(yù)的全新業(yè)態(tài)。

此外，從國際上關(guān)于再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)形成、發(fā)展的產(chǎn)業(yè)政策來看，2015年也是大有斬獲的一年。

全球報銷支付系統(tǒng)中納入了再生醫(yī)學(xué)等先進(jìn)醫(yī)療產(chǎn)品的支付覆蓋。美國推動出臺了21世紀(jì)治愈法案/醫(yī)學(xué)創(chuàng)新法案，建立細(xì)胞治療產(chǎn)品的標(biāo)準(zhǔn)協(xié)調(diào)機(jī)制，推動形成創(chuàng)新的細(xì)胞治療產(chǎn)品上市路徑；通過國際法規(guī)協(xié)調(diào)，澳大利亞Mesoblast公司的干細(xì)胞產(chǎn)品不到半年的時間在日本獲得上市準(zhǔn)入；明確了基因編輯臨床轉(zhuǎn)化的倫理規(guī)范；五年到期的PDUFA（處方藥生產(chǎn)企業(yè)付費(fèi)法案）獲得再授權(quán)；舉辦了與再生醫(yī)學(xué)研究進(jìn)展有關(guān)的系列普及教育與溝通活動，以便公眾對再生醫(yī)學(xué)發(fā)展的現(xiàn)狀建立同步的了解和客觀的認(rèn)識。

中國尷尬現(xiàn)狀

相比而言，我國在干細(xì)胞再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的相關(guān)動作，只能說表現(xiàn)平平。

2015年開年之際，解放軍307醫(yī)院陳虎小組的“成體干細(xì)胞救治放射性新技術(shù)的建立和應(yīng)用”獲得了國家科技進(jìn)步一等獎后，4個向國家食藥監(jiān)總局提交了干細(xì)胞新藥申報的單位，相繼收到了審批中心的退審?fù)ㄖ渲芯桶ㄟ@個曾經(jīng)獲得“科技進(jìn)步一等獎的項目”。

由于政策法規(guī)的不明確，我國尚未形成完善配套的資本市場以支持孵化生命科學(xué)領(lǐng)域的研究成果進(jìn)一步轉(zhuǎn)化。

在政策法規(guī)層面，為了適應(yīng)臨床醫(yī)療新技術(shù)快速發(fā)展的現(xiàn)狀，2015年7月份衛(wèi)計委印發(fā)了《關(guān)于取消第三類醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用準(zhǔn)入審批有關(guān)工作的通知》，取消了第三類醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用準(zhǔn)入審批，引導(dǎo)第三類醫(yī)療技術(shù)臨床機(jī)構(gòu)監(jiān)管從事前準(zhǔn)入轉(zhuǎn)為事后監(jiān)管，強(qiáng)化了醫(yī)療機(jī)構(gòu)的主體責(zé)任。

在干細(xì)胞全面禁止近三年后，2015年8月份，國家衛(wèi)計委會同食藥監(jiān)總局聯(lián)合下發(fā)了關(guān)于干細(xì)胞臨床研究的試行管理規(guī)范，文件再一次明確干細(xì)胞臨床研究以及干細(xì)胞制劑質(zhì)量的責(zé)任主體為醫(yī)療機(jī)構(gòu)，也規(guī)定了要開展干細(xì)胞臨床研究的單位必須有符合GMP標(biāo)準(zhǔn)的細(xì)胞制備條件。

這一文件對通過推動干細(xì)胞研究具有積極意義，它標(biāo)志著中國干細(xì)胞臨床研究的大幕終于從監(jiān)管層面再次拉開。

但是，其中有些臨床轉(zhuǎn)化的問題也值得注意。一方面國家提出“調(diào)整供給向中高端邁進(jìn)”，一方面具體出臺的政策卻將干細(xì)胞臨床技術(shù)成果轉(zhuǎn)化中的全部職能都?xì)w結(jié)到醫(yī)療機(jī)構(gòu)這單一主體。同時文件對于完成臨床研究項目的干細(xì)胞產(chǎn)品的未來走向也沒有明確的指向，未來是以產(chǎn)品的形態(tài)還是以醫(yī)療技術(shù)進(jìn)入臨床應(yīng)用？這個問題尚沒有明確答案。

據(jù)最新發(fā)布的《2016~2022年中國干細(xì)胞醫(yī)療行業(yè)市場現(xiàn)狀與行業(yè)前景調(diào)研分析報告》：2010年全球干細(xì)胞市場規(guī)模大約為215億美元，2014年已經(jīng)超過500億美元，預(yù)計到2018年全球干細(xì)胞醫(yī)療的潛在市場規(guī)模將達(dá)到1195億美元（2014年細(xì)胞治療國際研討會預(yù)測，2020年全球干細(xì)胞市場規(guī)模將會達(dá)到4000億美元）。

從市場分布來看，目前北美和西歐仍是最大的干細(xì)胞市場，分別占據(jù)了44%和38%的市場份額，亞太地區(qū)排名第三，約占17%的市場份額。在排名第三的亞太地區(qū)所占的市場份額中，中國將占據(jù)多少呢？或許在相關(guān)政策進(jìn)一步細(xì)化和完善之后，這個問題會逐步得到解答。

來源：新華社