近日，六年前獲批的韓國第一個(gè)干細(xì)胞治療藥物HeartiCellgram-AMI面臨著即將到來的復(fù)審，能否通過此次復(fù)審制藥業(yè)都在瞻望。HeartiCellgram-AMI是一款由韓國FCB-Pharmicell公司研發(fā)的用于治療心肌梗死的干細(xì)胞藥物，在2011年得到韓國FDA審批，但韓國FDA在批準(zhǔn)該藥物上市時(shí)對(duì)其附加了條件，要求其在上市后6年中治療病例超過600。此種監(jiān)管方法不僅能促使研發(fā)企業(yè)通過銷售干細(xì)胞藥物獲得臨床試驗(yàn)所需的現(xiàn)金，而且可以讓無藥可治的患者有機(jī)會(huì)接觸新型療法以延緩生命。但是，復(fù)審的結(jié)果最終如何，讓我們拭目以待。

依據(jù)相關(guān)規(guī)定，F(xiàn)CB-Pharmicell公司應(yīng)該在今年六月底上交相應(yīng)的數(shù)據(jù)。然而，對(duì)于FCB-Pharmicell公司來說，這是一項(xiàng)十分艱難的任務(wù)。因此，F(xiàn)CB-Pharmicell公司跟韓國FDA提出希望可以將再審要求的治療病例數(shù)量降低到60，但在今年3月份舉行的韓國FDA制藥事物理事會(huì)會(huì)議上該提議遭到了否決。這也讓制藥行業(yè)開始擔(dān)心Hearticellgram-AMI最終能否通過再審。因?yàn)樗琼n國首個(gè)批準(zhǔn)的干細(xì)胞藥物，對(duì)整個(gè)行業(yè)來說具有標(biāo)桿意義，韓國FDA很可能會(huì)考慮降低標(biāo)準(zhǔn)，讓其有機(jī)會(huì)通過再審。

急性心肌梗塞

心肌梗死一直是人類病患潛藏的“死亡殺手”，是人類健康的威脅，尤其是在老年中發(fā)病率最高。它是由于部分心肌的血液循環(huán)突然中斷，心肌因無法得到足夠的氧氣而出現(xiàn)損傷形成的。

據(jù)數(shù)據(jù)顯示，心肌梗死在歐美最為常見，每年約有150萬人發(fā)生心肌梗死。在發(fā)展中國家，心肌梗死也是最大的死亡原因之一，同時(shí)急性心肌梗塞也是冠心癥中最為嚴(yán)重的疾病。我國近年來也呈明顯上升趨勢(shì)，每年新發(fā)至少50萬，現(xiàn)存患者至少200萬。

發(fā)生心肌梗塞一般是因?yàn)楣?yīng)血液到心臟的冠狀血管因白血球或脂質(zhì)造成的易損斑塊而堵塞。另外，心肌耗氧量劇烈增加或冠狀動(dòng)脈痙攣也可誘發(fā)急性心肌梗死。由于心肌梗塞發(fā)病癥狀并不明顯，傳統(tǒng)的治療方式則更要講求時(shí)效性，科學(xué)家一直想找到一種新型治療手段救治心肌梗死患者。之后通過研究發(fā)現(xiàn)，成體干細(xì)胞具有無限分裂或自我更新的能力，具有從幾個(gè)細(xì)胞再生出整個(gè)器官的潛力，能夠激活心肌細(xì)胞，讓心肌梗死患者重新恢復(fù)活力。

成體干細(xì)胞

成體干細(xì)胞是未分化的細(xì)胞，發(fā)育后在整個(gè)身體中發(fā)現(xiàn)，通過細(xì)胞分裂而增殖用以補(bǔ)充垂死細(xì)胞并再生受損的組織。更為準(zhǔn)確地名稱是"體細(xì)胞干細(xì)胞"，它們通常在幼體（兒童）比在成年動(dòng)物和人體中更豐富。

其獲取途徑也相對(duì)容易，理論上，成體干細(xì)胞致瘤風(fēng)險(xiǎn)也很低，還具有多向分化的潛能。與胚胎干細(xì)胞不同，成體干細(xì)胞在研究和治療中的使用不被認(rèn)為是有爭(zhēng)議的，因?yàn)樗鼈儊碜猿扇私M織樣品，而不是指定用于科學(xué)研究的人類胚胎。

在心肌疾病治療方面，成體干細(xì)胞治療通過在受損傷心臟中產(chǎn)生新的功能性心肌細(xì)胞來修復(fù)受損心肌，治療心力衰竭, 恢復(fù)患者心臟功能。

Hearticellgram-AMI的研發(fā)上市歷程

在干細(xì)胞研究這片先進(jìn)生物領(lǐng)域，韓國曾經(jīng)占據(jù)著世界領(lǐng)先的地位。然而在2005年，黃禹錫，一個(gè)專門從事干細(xì)胞研究的著名科學(xué)家的學(xué)術(shù)造假丑聞爆發(fā)，使得韓國在國際干細(xì)胞研究領(lǐng)域的聲譽(yù)受到了巨大影響，韓國也因此凍結(jié)了全部的干細(xì)胞研究。

而FCB-Pharmicell公司為攻克長期困擾人類的疑難疾病，一直致力于干細(xì)胞治療劑的開發(fā)。憑借其不懈的努力和對(duì)干細(xì)胞研究?jī)A注的熱情，在全世界率先成功開發(fā)出了干細(xì)胞治療劑，該干細(xì)胞藥物項(xiàng)目開始于2004年，在黃禹錫事發(fā)后韓國為了避免重蹈覆轍，對(duì)項(xiàng)目的進(jìn)展進(jìn)行了嚴(yán)格監(jiān)控。時(shí)隔5年，韓國食品藥品管理局準(zhǔn)許FCB-Pharmicell公司開發(fā)的心臟病治療藥物Hearticellgram-AMI并且自7月1日起投放市場(chǎng)銷售。

此次獲準(zhǔn)上市的藥物使用的是基于成體干細(xì)胞的研究所得出的技術(shù)成果。據(jù)FCB-Pharmicell公司提供的信息，Hearticellgram-AMI可以再生受損細(xì)胞，恢復(fù)心臟功能。此前，美國和德國等國家也已經(jīng)進(jìn)行了用成體干細(xì)胞技術(shù)治療疾病的有關(guān)實(shí)驗(yàn)，但韓國將干細(xì)胞藥物正式推向市場(chǎng)在國際上尚屬首例。它的問世不僅標(biāo)志著世界首例干細(xì)胞治療藥物在韓國正式誕生，也意味著韓國朝著恢復(fù)干細(xì)胞研究領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者地位又邁出了關(guān)鍵的一步。

Hearticellgram-AMI治療效果

干細(xì)胞獲準(zhǔn)用于急性心肌梗死治療主要是基于6年的臨床試驗(yàn)及干細(xì)胞治療心肌梗死臨床治療效果。研究發(fā)現(xiàn)，干細(xì)胞移植6個(gè)月后，患者左室射血分?jǐn)?shù)改善6%。密歇根大學(xué)的心臟病專家馬克拉塞爾認(rèn)為，左室射血分?jǐn)?shù)改善6%，患者可達(dá)到最大程度的改善。

開發(fā)這款新藥的韓國FCB-Pharmicell公司表示，他們希望能獲得國際同行的獨(dú)立評(píng)審，以增加這款產(chǎn)品的可信度。

但Hearticellgram-AMI目前每次注射的費(fèi)用是1800萬韓元（相當(dāng)于10萬人民幣），且不在醫(yī)保報(bào)銷范圍。這在一定程度上也影響了接受治療的病人數(shù)量。

由此可見，認(rèn)知度低、費(fèi)用高是干細(xì)胞治療藥物上市受阻的關(guān)鍵，也是目前世界干細(xì)胞研究領(lǐng)域的一大難題。韓國首個(gè)干細(xì)胞藥物上市問題引發(fā)全世界干細(xì)胞研究領(lǐng)域范圍內(nèi)思考，同時(shí)也為將來更多的干細(xì)胞藥物上市帶來借鑒和依據(jù)。