目前,干細(xì)胞在生物科學(xué)界的熱度絲毫不減,其衍生出的干細(xì)胞藥物為臨床治療注入了新的活力。其中,MPC作為一種專(zhuān)門(mén)修復(fù)受損組織的細(xì)胞藥物于2010年7月已經(jīng)得到澳洲治療商品管理局TGA的認(rèn)可,并作為目前世界上骨折愈合和椎間盤(pán)愈合的權(quán)威干細(xì)胞藥物。
那么,首先為大家介紹一下什么叫做干細(xì)胞藥物治療。
干細(xì)胞藥物治療開(kāi)辟新領(lǐng)域
干細(xì)胞藥物治療是通過(guò)對(duì)目標(biāo)干細(xì)胞進(jìn)行體外的分離、培養(yǎng)以及定向誘導(dǎo)分化,“復(fù)制”培養(yǎng)出全新、正常、更年輕的細(xì)胞、組織或器官,然后再通過(guò)專(zhuān)業(yè)的技術(shù)移植到體內(nèi),去代替那些正?;蚍钦K劳龅募?xì)胞,這種“干細(xì)胞治療技術(shù)”為多種疾病的治療開(kāi)辟了新思路。
那么,什么是MPC呢?
MPC(Mesenchymal Precursor Cell)又叫做間充質(zhì)前體細(xì)胞(干細(xì)胞)。技術(shù)人員利用特定的marker—STRO-1技術(shù)從健康人骨髓中提取出MPC,并且在這些干細(xì)胞發(fā)育形成骨、軟骨、脂肪和肌肉組織時(shí),根據(jù)不同的需求提取出不同發(fā)育階段的MPC,或者讓它們接觸生長(zhǎng)因子混合物,發(fā)育成符合技術(shù)人員特定需要的細(xì)胞類(lèi)型,如專(zhuān)門(mén)用于修復(fù)受損組織的細(xì)胞。另外,間充質(zhì)干細(xì)胞沒(méi)有“明顯”的表面特征,注射到病人體內(nèi)時(shí)不會(huì)發(fā)生排斥反應(yīng)。
人類(lèi)健康的勁敵——腰痛
腰痛已經(jīng)成為眾多辦公族的標(biāo)配之一,而且腰痛也是導(dǎo)致殘疾的主要原因之一。僅在美國(guó),就有600多萬(wàn)患有慢性腰痛的患者, 其對(duì)人們的正常工作和生活產(chǎn)生了很大的影響。
其中,導(dǎo)致腰痛的一位隱形殺手叫做椎間盤(pán)退行性變,它和死亡一樣是必然要出現(xiàn)的,而且以不同的程度發(fā)生在每個(gè)人身上。椎間盤(pán)退行性變可以導(dǎo)致幾種不同的癥狀,包括腰部疼痛、腿部疼痛以及神經(jīng)根受壓引起的無(wú)力癥狀。
這些癥狀產(chǎn)生的原因主要是椎間盤(pán)磨損,因?yàn)樽甸g盤(pán)一旦磨損就喪失了原有的功能,并引起疼痛,而且如果椎間盤(pán)發(fā)生萎縮,容納神經(jīng)根的空間也就變小了。相鄰椎體間的椎間盤(pán)磨損使整個(gè)腰椎的柔韌性減弱。其結(jié)果是腰部疼痛和僵硬的出現(xiàn),尤其是在結(jié)束一天辛苦工作的時(shí)候。但不是每個(gè)發(fā)生腰椎退行性變的人都會(huì)感到疼痛。所以,很有可能當(dāng)你感到疼痛的時(shí)候,你的椎間盤(pán)已經(jīng)收到了一定程度上不可修復(fù)的損傷。
椎間盤(pán)退行性變型慢性腰痛的傳統(tǒng)療法
目前的治療方法主要包括物理治療,注射類(lèi)固醇,輕度運(yùn)動(dòng),按摩和止痛藥。但是這些治療手段的治療效果不太明顯,而且如果長(zhǎng)期服用止痛藥,會(huì)由于劑量的積累會(huì)對(duì)肝臟產(chǎn)生毒性,并產(chǎn)生嗜睡、眩暈、疲倦、惡心、呼吸困難、便秘等副作用。如果這些治療失敗,醫(yī)生通常建議采用潛在的侵入性和昂貴的手術(shù),但該治療方法的成功率一直較低。
MPC技術(shù)平臺(tái)的誕生
MPC作為一種干細(xì)胞藥物由先后在紐約哥倫比亞大學(xué)、墨爾本莫納什大學(xué)任教的Itescu博士帶領(lǐng)他的研發(fā)團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)并命名,同時(shí)他也是美國(guó)國(guó)內(nèi)享有盛譽(yù)的醫(yī)學(xué)家,主攻干細(xì)胞生物學(xué)、自身免疫性疾病、器官移植和心臟衰竭等領(lǐng)域。
自2004年Mesoblast 公司成立后,Itescu博士加入了董事會(huì),并于2011年出任Mesoblast 的CEO。
Itescu博士
Mesoblast 公司主要從事以細(xì)胞為基礎(chǔ)的再生治療產(chǎn)品的研究與開(kāi)發(fā),利用其專(zhuān)利技術(shù)平臺(tái)——“間充質(zhì)前體細(xì)胞(MPC)成人干細(xì)胞技術(shù)平臺(tái)”所研發(fā)的的細(xì)胞治療產(chǎn)品包含間質(zhì)系成人干細(xì)胞(MLCs),開(kāi)發(fā)了一個(gè)間充質(zhì)前體細(xì)胞成人干細(xì)胞技術(shù)平臺(tái)(MPC技術(shù)平臺(tái)),該技術(shù)平臺(tái)所制得的細(xì)胞治療產(chǎn)品在治療心臟病、脊柱和肌肉骨骼疾病、腫瘤和血液疾病、免疫介導(dǎo)性疾病等領(lǐng)域有著顯著的效果?,F(xiàn)在主要應(yīng)用于骨科手術(shù)中的局部注射,以及骨折愈合和椎間盤(pán)融合。
MPC的臨床治療進(jìn)展
目前,MPC在椎間盤(pán)退行性變的治療領(lǐng)域里獲得了很大的成效。從2010年的臨床前試驗(yàn)報(bào)告結(jié)果來(lái)看,MPC技術(shù)平臺(tái)下的產(chǎn)品MPC-06-ID在患者體內(nèi)發(fā)揮了很理想的治療效果,明顯減輕了患者腰痛的癥狀。
在美國(guó)和澳大利亞的13個(gè)地點(diǎn)隨機(jī)選取患者進(jìn)行治療。其中包括100例中度至重度背痛患者,以安慰劑作為對(duì)照研究對(duì)象。結(jié)果顯示,其中接受注射1800萬(wàn)劑量的患者中,有62%的患者腰痛癥狀得到完全康復(fù)。相比之下,使用安慰劑的患者只有35%得到緩解。
目前,MPC第3期慢性腰痛試驗(yàn)已經(jīng)基本結(jié)束,根據(jù)食品藥品監(jiān)督管理局FDA的安排,預(yù)計(jì)在2019年和2022年之間用于背部疼痛的MPC細(xì)胞產(chǎn)品可以通過(guò)商業(yè)渠道進(jìn)行購(gòu)買(mǎi)。
MPC系列產(chǎn)品的廣闊應(yīng)用前景
迄今為止,MPC技術(shù)平臺(tái)下的產(chǎn)品已經(jīng)在多項(xiàng)疾病的治療領(lǐng)域上有了突破性的進(jìn)展,例如MPC-150-IM是Mesoblast公司基于MPC技術(shù)平臺(tái)下的“新晉花旦”,它是針對(duì)慢性充血性心臟衰竭(CHF)所研發(fā)的干細(xì)胞藥物治療產(chǎn)品,目前尚處在III期臨床實(shí)驗(yàn)階段。根據(jù)臨床研究所取得的數(shù)據(jù)來(lái)看,MPC-150-IM不僅能使患者的心臟功能復(fù)蘇,同時(shí)還激活了多個(gè)功能:包括誘導(dǎo)內(nèi)源性血管網(wǎng)絡(luò)的形成、減少有害的炎癥產(chǎn)生、減少心臟瘢痕和纖維化等。
來(lái)自英國(guó)Cell and Gene Therapy Catapult機(jī)構(gòu)的專(zhuān)家Natalie Mount在Temcell上市日本的時(shí)候就曾過(guò):“Mesoblast公司干細(xì)胞產(chǎn)品的上市是一個(gè)里程碑,它加快了干細(xì)胞療法進(jìn)入主流的制藥行業(yè)的腳步”。
如今,“十三五”大力推進(jìn)我國(guó)干細(xì)胞行業(yè)發(fā)展,干細(xì)胞技術(shù)已被列為我國(guó)戰(zhàn)略性、前瞻性重大科學(xué)問(wèn)題。國(guó)內(nèi)對(duì)于干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的期待值很高,這也將激勵(lì)更多企業(yè)、研究院所傾注更大的力量來(lái)響應(yīng)國(guó)家的號(hào)召,未來(lái)有望實(shí)現(xiàn)重大的科學(xué)突破、搶占世界科學(xué)制高點(diǎn)。