近日，深圳市印發(fā)《支持自由貿(mào)易試驗區(qū)深化改革創(chuàng)新若干措施工作方案》，提出了39條具體舉措，其中之一是“自貿(mào)試驗區(qū)內(nèi)醫(yī)療機構(gòu)可根據(jù)自身的技術(shù)能力，按照有關(guān)規(guī)定開展干細胞臨床前沿醫(yī)療技術(shù)研究項目。”這一舉措引發(fā)了熱議，甚至有業(yè)內(nèi)人士解讀認為“深圳前海蛇口自貿(mào)片區(qū)內(nèi)醫(yī)院開展干細胞臨床研究將無需再備案”。

2015年7月，原國家衛(wèi)計委和國家食藥監(jiān)管總局聯(lián)合發(fā)布的《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》規(guī)定，三甲醫(yī)院要完成“干細胞臨床研究機構(gòu)備案”和“干細胞臨床研究項目備案”后，才能開展臨床研究。

在深圳前海蛇口自貿(mào)片區(qū)內(nèi)，醫(yī)院開展干細胞臨床研究真的無需再備案了嗎？醫(yī)院開展干細胞臨床研究還有多遠的路要走？

7月11日，深圳市衛(wèi)生健康委科教處一行來到位于前海蛇口自貿(mào)片區(qū)內(nèi)的蛇口人民醫(yī)院，調(diào)研該院干細胞臨床研究的籌備情況。據(jù)悉，蛇口醫(yī)院正著手啟動干細胞臨床研究前期準備事項，希望能借自貿(mào)區(qū)新政率先開展干細胞臨床研究。不過，深圳市衛(wèi)生健康委相關(guān)負責人表示，鼓勵自貿(mào)區(qū)內(nèi)醫(yī)療機構(gòu)開展干細胞臨床研究，但仍需要先完成“雙備案”。

自貿(mào)區(qū)內(nèi)醫(yī)院啟動干細胞臨床研究前期工作

干細胞是一類具有自我復(fù)制能力的多潛能細胞。在一定條件下，它可以分化成多種功能細胞。干細胞因其自我更新、高度增殖和多向分化潛能特性，可以進一步分化為各種不同的組織細胞，從而構(gòu)成機體各種復(fù)雜的組織等。對于臨床上很多難以治愈的疾病，尤其是再生修復(fù)能力較差的組織器官損傷疾病，可以嘗試通過干細胞技術(shù)改善。

隨著干細胞研究技術(shù)的更新發(fā)展，干細胞在細胞治療、精準醫(yī)療、藥物篩選等領(lǐng)域均發(fā)現(xiàn)有廣闊的應(yīng)用前景，有望成為繼藥物治療、手術(shù)治療后的第三種疾病治療途徑。目前，眾多國內(nèi)外醫(yī)療機構(gòu)和藥企都在積極探索干細胞治療各類疾病的效果，對應(yīng)開發(fā)藥物。

“在眼外傷治療方面，現(xiàn)在可以用藥物和手術(shù)解決絕大部分問題，但有時候治療后會留下很大瘢痕，這又是藥物和手術(shù)不能解決的，而干細胞技術(shù)可以為該難題提供新的解決路徑?！鄙呖谌嗣襻t(yī)院黨委書記、眼科學科帶頭人秦波說。過去幾年，秦波在間充質(zhì)干細胞、誘導性多能干細胞與眼科疾病領(lǐng)域進行了大量的臨床前研究。

今年2月，秦波從深圳市眼科醫(yī)院調(diào)入蛇口醫(yī)院，這是深圳市前海蛇口自貿(mào)區(qū)內(nèi)唯一一家三級綜合醫(yī)院。來到自貿(mào)區(qū)，他最先想到的是要利用自貿(mào)區(qū)的政策優(yōu)勢，開展干細胞治療、免疫細胞治療等前沿技術(shù)的臨床研究工作。

記者了解到，目前，蛇口醫(yī)院正在著手啟動干細胞臨床研究前期準備工作，并成立了“干細胞臨床研究管理委員會”。“我們希望能借此次深圳出臺自貿(mào)區(qū)改革政策的優(yōu)勢，盡快推進干細胞臨床研究工作?！鼻夭ㄆ惹械叵蚴行l(wèi)生健康委調(diào)研組反饋了醫(yī)院的需求。

開展臨床研究須過“三關(guān)”

2018年11月，國務(wù)院發(fā)布的《關(guān)于支持自由貿(mào)易試驗區(qū)深化改革創(chuàng)新若干措施的通知》指出：“自貿(mào)試驗區(qū)內(nèi)醫(yī)療機構(gòu)可根據(jù)自身的技術(shù)能力，按照有關(guān)規(guī)定開展干細胞臨床前沿醫(yī)療技術(shù)研究項目?！?/p>

近日，在深圳市發(fā)布的自貿(mào)區(qū)深化改革“39條”中，又再次明確了這一政策。包括秦波在內(nèi)的一些業(yè)內(nèi)人士認為，“這個新政釋放出的一個信號，前海蛇口自貿(mào)區(qū)將在干細胞臨床研究方面先行先試，醫(yī)療機構(gòu)開展臨床研究無需備案或者備案的條件更寬松了?！?/p>

“深圳鼓勵自貿(mào)區(qū)內(nèi)的醫(yī)院開展干細胞臨床研究工作，但并沒有取消備案?！鄙钲谑行l(wèi)生健康委相關(guān)負責人解釋，深圳新政的實施仍要“按照有關(guān)規(guī)定”，即遵循國家相關(guān)部門對干細胞臨床研究的監(jiān)管政策。

根據(jù)2015年原國家衛(wèi)計委和國家食藥監(jiān)管總局聯(lián)合發(fā)布的《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》，以及與之配套的《干細胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導原則（試行）的通知》，我國實行的是干細胞臨床研究機構(gòu)備案和干細胞臨床研究項目備案制度，也被稱為“雙備案”制度。其中，研究機構(gòu)門檻之一是需為三級甲等醫(yī)院。其次，三甲醫(yī)院在完成相關(guān)備案，成為“干細胞臨床研究備案機構(gòu)”，并通過“干細胞臨床研究項目備案”后，才能以“臨床研究”名義，從事相關(guān)科研活動，且不能收費。此外，三甲醫(yī)院還必須是藥物臨床試驗機構(gòu)（GCP），干細胞的制備還需符合《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》（GMP）的要求。

盡管“身”在自貿(mào)區(qū)，蛇口醫(yī)院都不具備上述條件。這意味著，在現(xiàn)有政策下，醫(yī)院要進行干細胞臨床研究還必須先闖過“三關(guān)”。

深圳備案的干細胞臨床研究項目僅1個

截至2019年6月，我國干細胞臨床研究備案機構(gòu)增至104家，備案項目增至51個。其中，廣東省干細胞臨床研究備案機構(gòu)有13家，備案項目有7個。

在深圳，已經(jīng)備案的醫(yī)療機構(gòu)分別是北京大學深圳醫(yī)院和市人民醫(yī)院，而進行了研究項目備案的僅北京大學深圳醫(yī)院一家。據(jù)了解，目前北大深圳醫(yī)院的干細胞臨床研究項目也還尚未真正開展。

我國干細胞研究領(lǐng)域?qū)＜?、中國生物技術(shù)協(xié)會秘書長吳朝暉告訴記者，目前我國干細胞臨床研究重復(fù)性研究較多，研究機構(gòu)水平參差不齊，符合備案要求的臨床研究占比較低，如果存在大量不規(guī)范的研究，行業(yè)風險很大。

“要確保干細胞研發(fā)應(yīng)用的安全性和有效性，就必須針對各類風險因素進行研究，并在此基礎(chǔ)上建立有效嚴格的質(zhì)量控制手段，逐步完善政策框架、技術(shù)規(guī)范、產(chǎn)品標準、臨床準入、轉(zhuǎn)化模式、評估指標及倫理準則等內(nèi)容，才能讓干細胞技術(shù)真正造福社會和民眾?！眳浅瘯熣f。

對于未來自貿(mào)區(qū)干細胞臨床研究項目的開展，深圳市衛(wèi)健委相關(guān)負責人也表示，干細胞治療是醫(yī)療健康領(lǐng)域一種前沿技術(shù)，其發(fā)展的必要性和前景不言而喻。不過，在新技術(shù)充分安全、有效和成熟之前，如何做好監(jiān)管也是政府部門當下的重要課題。