近日，2019年度國(guó)家科學(xué)技術(shù)獎(jiǎng)提名工作已結(jié)束。其中由南京鼓樓醫(yī)院孫凌云教授等人完成的“異體間充質(zhì)干細(xì)胞治療難治性紅斑狼瘡的關(guān)鍵技術(shù)創(chuàng)新與臨床應(yīng)用”項(xiàng)目被陳虎、顧曉松和徐濤三位專家提名申報(bào)醫(yī)藥衛(wèi)生組“國(guó)家技術(shù)發(fā)明獎(jiǎng)二等獎(jiǎng)”。

提名專家意見如下：

姓名：陳虎

工作單位：中國(guó)人民解放軍總醫(yī)院

技術(shù)職稱：教授

學(xué)科專業(yè)：臨床醫(yī)學(xué)-內(nèi)科學(xué)

提名專家意見： 該成果在國(guó)家自然科學(xué)基金重大國(guó)際合作項(xiàng)目等支持下，開展了異體間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療重癥難治性紅斑狼瘡等自身免疫病關(guān)鍵技術(shù)研究。從紅斑狼瘡骨髓MSC生物學(xué)特征、異體MSC治療不同狼瘡動(dòng)物模型安全性及療效、異體MSC移植治療重癥難治性紅斑狼瘡患者的臨床研究等方面進(jìn)行了系列攻關(guān)研究，取得了一系列創(chuàng)新性成果，解決了部分難治性自身免疫病患者常規(guī)治療無(wú)效的世界難題，使重癥狼瘡患者5年死亡率從45%降低為16%，有效率60%，獲授權(quán)發(fā)明專利18項(xiàng)，發(fā)表高水平SCI論文151篇，建立了創(chuàng)新平臺(tái)和人才培養(yǎng)體系，在國(guó)際風(fēng)濕病學(xué)界、移植學(xué)界有重要影響，有力推動(dòng)了中國(guó)風(fēng)濕病學(xué)在國(guó)際上的影響。 經(jīng)審查，提名書及附件材料真實(shí)有效，相關(guān)欄目填寫符合國(guó)家科技獎(jiǎng)勵(lì)要求，候選人、候選單位、知識(shí)產(chǎn)權(quán)和應(yīng)用單位經(jīng)公示無(wú)異議，對(duì)照國(guó)家科技獎(jiǎng)授獎(jiǎng)條件，提名該項(xiàng)目為國(guó)家技術(shù)發(fā)明獎(jiǎng)二等獎(jiǎng)。

姓名：顧曉松

工作單位：南通大學(xué)

技術(shù)職稱：教授

學(xué)科專業(yè)：外科學(xué)-神經(jīng)外科

提名專家意見： 該項(xiàng)目組歷經(jīng)近20年，在干細(xì)胞與自身免疫病研究領(lǐng)域進(jìn)行了一系列攻關(guān)研究，創(chuàng)新性提出“紅斑狼瘡是間充質(zhì)干細(xì)胞異常性疾病”的觀點(diǎn)，建立了一整套臨床用間充質(zhì)干細(xì)胞質(zhì)控標(biāo)準(zhǔn)及優(yōu)化體系，在國(guó)際上率先開展了異體間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療重癥難治性紅斑狼瘡等自身免疫病關(guān)鍵技術(shù)研究，大大降低了難治性紅斑狼瘡臨床死亡率。目前項(xiàng)目組已完成1132例難治性自身免疫病的異體間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療，為國(guó)際開展最早、例數(shù)最多、隨訪時(shí)間最長(zhǎng)，并結(jié)合臨床研究數(shù)據(jù)為難治性紅斑狼瘡患者制定最適宜臨床治療方案。更為重要的是，多年來(lái)，項(xiàng)目組將臨床與基礎(chǔ)研究緊密結(jié)合，就間充質(zhì)干細(xì)胞免疫調(diào)控和組織修復(fù)機(jī)制等開展了多項(xiàng)創(chuàng)新性研究，相關(guān)研究成果也發(fā)表在Cell Stem Cell、Immunity、J Exp Med等雜志，項(xiàng)目組發(fā)表高水平SCI論文151篇，被引4395次，獲國(guó)家授權(quán)發(fā)明專利18項(xiàng)，在國(guó)際風(fēng)濕病學(xué)界、移植學(xué)界有重要影響，有力推動(dòng)了中國(guó)風(fēng)濕病學(xué)在國(guó)際上的影響。 經(jīng)審查，提名書及附件材料真實(shí)有效，相關(guān)欄目填寫符合國(guó)家科技獎(jiǎng)勵(lì)要求，候選人、候選單位、知識(shí)產(chǎn)權(quán)和應(yīng)用單位經(jīng)公示無(wú)異議，對(duì)照國(guó)家科技獎(jiǎng)授獎(jiǎng)條件，提名該項(xiàng)目為國(guó)家技術(shù)發(fā)明獎(jiǎng)二等獎(jiǎng)。

姓名：徐濤

工作單位：中國(guó)科學(xué)院大學(xué)

技術(shù)職稱：教授

學(xué)科專業(yè)：生物學(xué)-生物物理學(xué)

提名專家意見： 該成果在國(guó)家自然科學(xué)基金重大國(guó)際合作項(xiàng)目等支持下，歷時(shí)20年，開展了異體間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療重癥難治性紅斑狼瘡等自身免疫病關(guān)鍵技術(shù)研究。項(xiàng)目核心創(chuàng)新點(diǎn)包括：1）首次揭示了SLE動(dòng)物模型鼠和患者骨髓MSC功能異常，參與了狼瘡的發(fā)生發(fā)展；2）在國(guó)際上提出了“SLE不僅是造血干細(xì)胞病，而且是間充質(zhì)干細(xì)胞病，異體MSC移植更適合于SLE患者治療”的新觀點(diǎn)；3）在國(guó)際上首先成功開展異體MSC移植治療重癥難治性SLE，療效顯著，使重癥難治性SLE患者5年死亡率從原來(lái)的45%下降至16%，大大改善了SLE患者的預(yù)后。創(chuàng)新研究成果為難治性SLE開辟了新的治療途徑，解決了部分難治性患者常規(guī)治療無(wú)法救治的世界難題；4）在國(guó)際上首次揭示異體MSC移植有效治療SLE的機(jī)制是通過(guò)“糾正免疫失衡，誘導(dǎo)免疫耐受，修復(fù)組織，改善器官功能”發(fā)揮作用；5）在異體MSC移植治療SLE取得療效的基礎(chǔ)上，又首先用異體MSC移植治療其他多種難治性自身免疫病包括多發(fā)性肌炎/皮肌炎、系統(tǒng)性硬化、干燥綜合征等均安全有效。項(xiàng)目組獲授權(quán)發(fā)明專利18項(xiàng)，發(fā)表高水平SCI論文151篇，被引4395次，有力推動(dòng)了中國(guó)風(fēng)濕病學(xué)在國(guó)際上的影響。 經(jīng)審查，提名書及附件材料真實(shí)有效，相關(guān)欄目填寫符合國(guó)家科技獎(jiǎng)勵(lì)要求，候選人、候選單位、知識(shí)產(chǎn)權(quán)和應(yīng)用單位經(jīng)公示無(wú)異議，對(duì)照國(guó)家科技獎(jiǎng)授獎(jiǎng)條件，提名該項(xiàng)目為國(guó)家技術(shù)發(fā)明獎(jiǎng)二等獎(jiǎng)。